Лечение пароксизмальной ночной гемоглобинурии в общем симптоматическое. Если наблюдаются частые тромбозы, назначаются антикоагулянты. Большие тромбозы лечат тромболитиками и гепарином. Можно применять препараты железа и фолиевую кислоту. При гемолитическом кризе показаны пульс-терапия (метилпреднизолон в/венно в дозе 1.000 мг/день 1-3 дни) и гемодиализ. Даназол (дериватандрогенов) также применяется в лечении ПНГ. Гемотрансфузии необходимы при развитии тяжелой анемии. Если ПНГ сопровождается прогрессирующими осложнениями, шансом для излечения является трансплантация КМ или ГСКПК от HLA-совместимого донора.
Экулизумаб является гуманизированым моноклональным АТ, дериватом мышиных античеловеческих С5 моноклональных АТ. Он специфически связывает терминальную фракцию С5 комплемента, ингибируя при этом клеваж С5а и С5b, блокируя образование мембранного атакующего комплекса (МАК), который является конечным эффекторным механизмом, приводящим к внутрисосудистому гемолизу эритроцитов при ПНГ. Экулизумаб также препятствует освобождению провоспалительных медиаторов, приводящих к клеважу С5. Для лечения ПНГ экулизумаб применятся в дозе 600 мг в неделю на протяжении 4 недель (режим индукции), дополненный введением 900 мг каждую вто-рую неделю (режим поддержки), начиая с первой недели после режима индукции (5-я неделя)